CDE发布儿童用药（化学药品）药学开发指导原则（征求意见稿）

为填补龙8国际pt综合老虎机国儿童用药药学开发指导原则的空白，配合《药品管理法》、《药品注册管理办法》中关于鼓励儿童用药品研发的相关政策贯彻实施，化药药学一部起草了《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则（征求意见稿）》，旨在为儿童用药品的药学开发提供研发思路和技术指导，促进龙8国际pt综合老虎机国儿童用药品的研发，满足儿童用药需求。6月12日，国家药品审评中心（CDE）发布该征求意见稿，并作了起草说明。

一、起草过程

化药药学一部在儿童用药药学开发课题研究的基础上，结合国内外法律法规、技术指南、行业规范以及儿童用药品研发现状、国际发展趋势等调研信息，初步撰写了儿童用药（化学药品）药学开发指导原则。

 后分别于2019年9月和12月两次组织国内外二十余家儿童用药研发代表性企业召开专家研讨会，对指导原则初稿进行了充分的讨论和交流。根据专家会议达成的共识，进一步完善相关内容后经部门技术委员会审核，形成了征求意见稿。

二、主要内容

本指南分为四部分，包括引言、总体考虑、药学开发考虑要点以及附件等内容。

第一部分介绍了本指导原则的起草背景、目的和适用范围。

第二部分概括了儿童用药药学开发的一般流程和关注点，为儿童用药开发提供了基本研发思路。

第三部分从原料药、给药途径和剂型、辅料、包装系统和给药装置、患者可接受性、给药频率、说明书等方面详细介绍了儿童用药药学开发的考虑要点。

第四部分为本指导原则的附件，提供了对正文部分内容的进一步阐述和示例，包括给药途径/剂型与年龄的关系、口服给药剂型的选择决策树、辅料安全性风险示例等。

三、真实世界证据将支持儿童药物研发

此前，CDE曾发布《真实世界证据支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（征求意见稿）》，在传统的随机对照临床试验（Randomized Controlled Trial, RCT）难以提供充分信息时，真实世界证据可以作为辅助，为儿童临床合理用药证据提供支撑。

 据《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》中指出，龙8国际pt综合老虎机国儿童患病数量占患病人数的19.3%，但是在临床常用的3500多种药品中，儿童用药仅有60多种，专业的儿童用药制造商仅10余家。

 目前，儿童用药问题主要集中在儿童药的研发、上市前评价、上市后再评价，和临床使用等环节。所以要改善这一现状并解决问题，需要在研发阶段为孩子量身定制。在新药上市前，进行必要的儿科人群临床研究，获得儿童用药数据。在上市以后规范使用、合理用药、个体化用药，加强对儿童群体的综合评价，补充儿童用药的信息和数据。而临床研究是解决儿童用药问题的必由之路， 必须加强儿童药全生命周期的风险管理和控制。

 四、三批鼓励研发申报儿童药品清单

2016年6月，国家卫生计生委、工业和信息化部、食品药品监管总局组织专家制定了《首批鼓励研发申报儿童药品清单》，超 30个品规：

苯海索、苯妥英钠、地高辛、地西泮、呋塞米、氟哌啶醇、卡托普利、劳拉西泮、氯硝西泮、咪达唑仑、尼莫地平、普萘洛尔、肾上腺素、碳酸氢钠、水合氯醛、二氮嗪、长春碱、苯丙氨酸氮芥、巯嘌呤、华法林、熊去氧胆酸、左乙拉西坦、异烟肼、柳氮磺吡啶、利福平、重组人甲状旁腺激素、胰高血糖素、多粘菌素E、胰岛素样生长因子-1、双氢睾酮、促皮质素（ACTH）。

2017年5月，国家卫生计生委、工业和信息化部、食品药品监管总局提出《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》，近40个品规：

胍法辛、环磷酰胺、埃索美拉唑、万古霉素、乙胺丁醇、吡嗪酰胺、盐酸二甲双胍、波生坦、多佐胺+噻吗洛尔、氯巴占、甲基苄肼、抗D免疫球蛋白、氨己烯酸、艾司洛尔、氯氮平、美司钠、奥美拉唑、美沙拉嗪、去氨加压素、硫唑嘌呤、阿托品、红霉素、巴氯芬、氨氯地平、骨化三醇、羟基脲、磺胺甲恶唑+甲氧苄啶、氟氢可的松、吸入一氧化氮、布洛芬赖氨酸盐、依库珠单抗、制霉菌素、阿替卡因、生物素、维拉苷酶α、睾内酯、褪黑素、二巯基丁二钠、活性炭。

2019年7月22日发布《第三批鼓励研发申报儿童药品清单》，近40个品规：

地西泮、利多卡因、螺内酯、西地那非、依那普利、索他洛尔、双嘧达莫、蛋白C、氯吡格雷、XIII因子、四氢生物蝶呤、西多福韦、无水甜菜碱、他克莫司、阿那白滞素、噻吗洛尔、乙琥胺、舒噻嗪、盐酸右美托咪定、阿司匹林、后叶加压素、Ataluren、睾酮、伏立康唑、磺胺甲恶唑+甲氧苄啶、吗替麦考酚酯、西罗莫司、盐酸曲恩汀、吡斯的明、缬沙坦、奎尼丁、苯丁酸钠、甲硝唑、胺碘酮、苯乙酸钠+苯甲酸钠、曲普瑞林、奈拉滨。

 ——新闻内容摘自《医药云端信息网》

http://www.drugnews.cn/zxhd/show.php?itemid=4227